 | • レポートコード：MRC25OT2085 • 出版社/出版日：Prof Research / 2025年10月 • レポート形態：英文、PDF、76ページ • 納品方法：Eメール • 産業分類：医療、製薬 |
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レポート概要
フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場概要
フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場は、代謝性疾患治療分野の重要な構成要素であり、フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）欠損によって引き起こされる遺伝性疾患に対応する。この疾患は、管理されない場合、有毒なフェニルアラニン（Phe）の蓄積を招く。PKUは世界的に新生児約10,000～15,000人に1人の割合で発症し、介入なしでは知的障害、神経学的障害、行動上の課題を引き起こす。本市場では酵素置換療法、補因子サプリメント、合成酵素模倣薬が特徴であり、従来の低フェニルアラニン食を超えた優れたPheコントロールを可能とし、生活の質向上のための食事制限軽減に焦点を当てた生涯管理を重視している。特徴としては、新生児スクリーニングを必要とする小児患者が中心であること、モニタリングのための遠隔医療の統合、血中Phe濃度を360μmol/L未満に正常化する経口または注射剤オプションへの移行が挙げられる。革新は、反応者を特定するための薬理ゲノミクスによる精密投与と、大型中性アミノ酸などの栄養補助剤に焦点を当てている。希少性により希少疾病用医薬品指定のメリットがある一方、注射部位反応や頻繁な血液検査の必要性から服薬遵守には課題が残る。2025年までに世界のPKU治療薬市場規模は8億～16億米ドルと推定され、2030年までの年平均成長率（CAGR）は3.5～6.5％と予測される。成長要因は、拡大するスクリーニングプログラム、成人期診断の増加、そして症状緩和から代謝補正へのパラダイム転換をもたらす治療法の進歩にあり、これらは患者支援団体によるアクセス拡大の訴えによって支えられている。
地域別市場動向
PKU 医薬品市場の動向は、スクリーニング義務、遺伝的有病率、医療統合によって形作られ、地域によって異なります。
● 北米：CAGR 3.0%～5.5%で、米国は普遍的新生児スクリーニングと強力なメディケイド適用により消費を主導し、酵素療法への高い順守を促進している。
● 欧州：CAGR 2.5%～5.0%で成長。ドイツと英国がEU全体の早期介入促進ガイドラインを主導するが、東欧の格差が統一的な導入に影響。
● アジア太平洋地域：中国の新生児プログラム拡大とインドの認知度向上に牽引され、4.0%～7.0%のCAGRが見込まれる。都市部では輸入治療薬が優先的に採用されている。
● ラテンアメリカ：CAGR 3.5%～6.0%。ブラジルとメキシコは公衆衛生施策の恩恵を受けるが、地方のアクセス格差が潜在成長を阻害。
● 中東・アフリカ（MEA）：CAGR 3.0%～5.5%。サウジアラビアでは近親婚関連の疾患有病率が需要を押し上げ、湾岸諸国の投資がこれを支える一方、アフリカではスクリーニングの遅れが成長を制約している。
タイプ別分析
タイプ別では、残存PAH活性を増強またはPheを分解する薬理学的補助剤が主流で、治療反応者の特定と注射負担軽減の傾向が見られる。
● ペグバリアーゼ：このPEG化酵素（BioMarin社製PALYNZIQ）は皮下投与によりフェニルアラニンを無害な代謝産物に変換し、食事療法に反応しない成人患者の治療に革命をもたらした。5年間にわたる持続的なフェニルアラニン低減が確認されており、漸増漸減による過敏症軽減に焦点が当てられている。
● サプロプテリン：合成テトラヒドロビオプテリン補因子（BioMarin社製KUVAN、Cycle社製Javygtor）であり、約20～30％の患者でPAH機能を強化。経口投与による利便性を備える。開発では反応の遺伝的予測因子を重視し、先進治療への橋渡しとしての位置付けを強化。
● セピアプテリン：次世代補因子（PTCセラピューティクス社製SEPHIENCE）として、セピアプテリンはPAH亜型全体でより広範な有効性を示し、経口投与が可能でフェニルアラニン正常化に関する有望な第III相データを有する。サプロプテリンとの直接比較試験が進み、優れた忍容性が強調されている。
● その他：AgiosやSynlogicなどのパイプラインから遺伝子治療やマイクロバイオーム調節剤を含むこの分野は根治的アプローチへ移行。Evox社のエクソソームなど初期段階の候補物質が送達課題に取り組んでいる。
企業プロファイル
● バイオマリン・ファーマシューティカルズ：PALYNZIQ（ペグバリゼ-PQPZ）とKUVAN（サプロプテリン二塩酸塩）で主導的地位を確立。個別化投与のための診断技術を統合。2024年にはこれらの製品が4億～5億米ドルの収益を生み出し、代謝疾患領域の研究開発を推進。
● サイクル・ファーマシューティカルズ：アクセス性を重視し、ジャヴィグトール（サプロプテリン二塩酸塩）を販売。新興市場向けにジェネリック医薬品並みの価格設定を強調。
● PTCセラピューティクス：SEPHIENCE（セピアプテリン）で革新を推進し、非応答患者層をターゲットとする。成人型フェニルケトン尿症（PKU）領域で強力な臨床開発の勢いがある。
業界バリューチェーン分析
PKU治療薬のバリューチェーンは遺伝子スクリーニングと標的薬物療法を統合し、代謝精密医療を体現する。研究開発段階ではゲノムシーケンシングを活用し、フェニルアラニン酸（PAH）変異をマッピング。タンパク質工学による酵素模倣薬の開発を経て、フェニルアラニン（Phe）動態を評価する治験で完結する。製造工程ではペグ化タンパク質向けにバイオテクノロジー発酵を採用。免疫原性防止のため厳格な純度試験を実施し、専門CDMOへの外部委託が一般的。規制経路では優先審査を含む希少疾病用医薬品優遇措置が適用され、承認後はフェニルアラニンモニタリングレジストリが運用される。サプライチェーンでは世界的な輸送に耐える安定製剤が優先され、シリアル化によるトレーサビリティが確保される。マーケティングでは小児内分泌専門医を対象に、長期神経保護効果に関するエビデンスベースのキャンペーンを展開し、専門薬局経由の配送や宅配サービスを通じて提供される。患者支援には栄養士相談やフェニルアラニン追跡アプリが含まれ、服薬遵守を促進。バイオマリンのような垂直統合企業は創薬から商業化まで最適化を図り、サイクルのような後発医薬品参入企業はサプライチェーン下流における手頃な価格を実現している。
機会と課題
機会：
● スクリーニング拡大：アジア太平洋地域における新生児スクリーニングの普遍化により、診断症例数が3倍に増加し、治療需要が拡大する可能性。
● 成人向けイノベーション：生涯にわたる管理への移行により、耐容性の高い注射剤の市場が開拓され、遺伝子治療パイプラインは根治の可能性を秘める。
● デジタル統合：ウェアラブル機器による遠隔フェニルアラニンモニタリングは治療成果を改善し、遠隔地での服薬遵守を促進する可能性がある。
課題：
● 反応のばらつき：補因子療法への反応率は20～40％に留まり、高価な診断が必要となる上、服薬遵守リスクを伴う。
● コストとアクセス：高価格が低所得層の採用を制限し、ジェネリック競争が先発薬に圧力をかける。
● パイプラインリスク：長期安全性の規制監視の中で、初期段階の候補薬は臨床試験の遅延に直面している。
目次
第1章 エグゼクティブサマリー
第2章 略語と頭字語
第3章 序文
3.1 研究範囲
3.2 研究情報源
3.2.1 データソース
3.2.2 前提条件
3.3 研究方法
第4章 市場概況
4.1 市場概要
4.2 分類／種類
4.3 用途/エンドユーザー
第5章 市場動向分析
5.1 はじめに
5.2 推進要因
5.3 抑制要因
5.4 機会
5.5 脅威
第6章 産業チェーン分析
6.1 上流/サプライヤー分析
6.2 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬分析
6.2.1 技術分析
6.2.2 コスト分析
6.2.3 市場チャネル分析
6.3 下流の買い手／エンドユーザー
第7章 最新の市場動向
7.1 最新ニュース
7.2 合併・買収
7.3 計画中／将来のプロジェクト
7.4 政策動向
第8章 北米におけるフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
8.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
8.2 末端用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
8.3 競合企業/供給者別競争状況
8.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
8.5 主要国別分析
8.5.1 アメリカ合衆国
8.5.2 カナダ
第9章 南米におけるフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
9.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
9.2 用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
9.3 競合企業/供給者別
9.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
9.5 主要国別分析
第10章 アジア太平洋地域におけるフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
10.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
10.2 用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
10.3 競合企業/供給業者別競争状況
10.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
10.5 主要国別分析
10.5.1 中国
10.5.2 インド
10.5.3 日本
10.5.4 韓国
10.5.5 東南アジア
10.5.6 オーストラリア
第11章 欧州におけるフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
11.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
11.2 用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
11.3 競合企業/供給業者別
11.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
11.5 主要国別分析
11.5.1 ドイツ
11.5.2 フランス
11.5.3 イギリス
11.5.4 イタリア
11.5.5 スペイン
11.5.6 ベルギー
11.5.7 オランダ
11.5.8 オーストリア
11.5.9 ポーランド
11.5.10 ロシア
第12章 MEA地域におけるフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
12.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
12.2 用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
12.3 競合企業/供給業者別
12.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
12.5 主要国別分析
第13章 グローバルフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場（2020-2025年）のまとめ
13.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
13.2 用途別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場
13.3 競合企業/供給者別競争状況
13.4 タイプ別フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
第14章 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場予測（2025-2030年）
14.1 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模予測
14.2 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の用途別予測
14.3 プレイヤー／サプライヤーによる競争
14.4 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬のタイプ別予測
第15章 グローバル主要ベンダー分析
15.1 バイオマリン・ファーマシューティカル
15.1.1 会社概要
15.1.2 主な事業とフェニルケトン尿症（PKU）治療薬に関する情報
15.1.3 バイオマリン・ファーマシューティカルのSWOT分析
15.1.4 バイオマリン・ファーマシューティカルのフェニルケトン尿症（PKU）治療薬の収益、粗利益率、市場シェア（2020-2025年）
15.2 サイクル・ファーマシューティカルズ
15.2.1 会社概要
15.2.2 主な事業とフェニルケトン尿症（PKU）治療薬に関する情報
15.2.3 サイクル・ファーマシューティカルズのSWOT分析
15.2.4 サイクル・ファーマシューティカルズ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の収益、粗利益率および市場シェア（2020-2025年）
15.3 PTCセラピューティクス
15.3.1 会社概要
15.3.2 主な事業とフェニルケトン尿症（PKU）治療薬に関する情報
15.3.3 PTCセラピューティクスのSWOT分析
15.3.4 PTCセラピューティクス フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の収益、粗利益率、市場シェア（2020-2025年）
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表と図
表の略語と頭字語
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬レポートの研究範囲
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬レポートのデータソース
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬レポートの主要な前提条件
図 市場規模推定方法
図 主要予測要因
図 ペニルケトン尿症（PKU）治療薬の図解
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の分類
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の用途
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の推進要因
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の抑制要因
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の機会
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の脅威
表 COVID-19がフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場に与える影響
表 原材料サプライヤー
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬の異なる製造方法
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬のコスト構造分析
表 主要エンドユーザー
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の最新動向
表 併合と買収
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の計画中／将来プロジェクト
表 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場の政策
表 2020-2030年 北米フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
図 2020-2030年 北米フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模とCAGR
表 2020-2030年 北米フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模（用途別）
表 2020-2025 北米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 北米フェニルケトン尿症（PKU）治療薬主要企業市場シェア
表 2020-2030 北米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 米国 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 カナダ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
図 2020-2030 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模とCAGR
表 2020-2030 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030 南米 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
図 2020-2030 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模およびCAGR
表 2020-2030 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030 アジア太平洋地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 中国 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 インド フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 日本 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 韓国 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 東南アジア フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 オーストラリア フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 ヨーロッパ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
図 2020-2030 ヨーロッパ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模とCAGR
表 2020-2030 欧州 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025年 欧州 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025年 欧州 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030年 欧州 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 ドイツ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 フランス フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 イギリス フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模
表 2020-2030 イタリア フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 スペイン フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 ベルギー フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 オランダ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 オーストリア フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 ポーランド フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 ロシア フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
表 2020-2030 中東・アフリカ地域 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模
図 2020-2030 MEA フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模およびCAGR
表 2020-2030 MEA フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模（用途別）
表 2020-2025 MEA フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 MEA フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030 MEA フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2025年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模（地域別）
表 2020-2025年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模シェア（地域別）
表 2020-2025 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場シェア
表 2020-2025 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬主要ベンダー収益
図2020-2025年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模と成長率
表 2020-2025 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬主要ベンダーの市場シェア
表 2020-2025年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 タイプ別市場規模
表 2020-2025年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 タイプ別市場シェア
表 2025-2030年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 地域別市場規模
表 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模シェア（地域別）
表 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模（用途別）
表 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬 用途別市場シェア
表 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬主要ベンダー収益
図 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬市場規模と成長率
表 2025-2030 世界のフェニルケトン尿症（PKU）治療薬 主要ベンダー別市場シェア
表 2025-2030年 世界フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 タイプ別市場規模
表 2025-2030 フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 タイプ別グローバル市場シェア
表 バイオマリン・ファーマシューティカルズ情報
表 バイオマリン・ファーマシューティカルのSWOT分析
表 2020-2025 バイオマリン・ファーマシューティカル フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益 粗利益率
図 2020-2025 バイオマリン・ファーマシューティカル フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益と成長率
図 2020-2025 バイオマリン・ファーマシューティカル フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場シェア
表 サイクル・ファーマシューティカルズ情報
表 サイクル・ファーマシューティカルズのSWOT分析
表 2020-2025 サイクル・ファーマシューティカルズ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益 粗利益率
図 2020-2025 サイクル・ファーマシューティカルズ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益と成長率
図 2020-2025 サイクル・ファーマシューティカルズ フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場シェア
表 PTCセラピューティクス情報
表 PTCセラピューティクス SWOT分析
表 2020-2025 PTC Therapeutics フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益 粗利益率
図 2020-2025 PTC セラピューティクス フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 収益および成長率
図 2020-2025 PTCセラピューティクス フェニルケトン尿症（PKU）治療薬 市場シェア
……
Chapter 1 Executive Summary
Chapter 2 Abbreviation and Acronyms
Chapter 3 Preface
3.1 Research Scope
3.2 Research Sources
3.2.1 Data Sources
3.2.2 Assumptions
3.3 Research Method
Chapter Four Market Landscape
4.1 Market Overview
4.2 Classification/Types
4.3 Application/End Users
Chapter 5 Market Trend Analysis
5.1 Introduction
5.2 Drivers
5.3 Restraints
5.4 Opportunities
5.5 Threats
Chapter 6 Industry Chain Analysis
6.1 Upstream/Suppliers Analysis
6.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Analysis
6.2.1 Technology Analysis
6.2.2 Cost Analysis
6.2.3 Market Channel Analysis
6.3 Downstream Buyers/End Users
Chapter 7 Latest Market Dynamics
7.1 Latest News
7.2 Merger and Acquisition
7.3 Planned/Future Project
7.4 Policy Dynamics
Chapter 8 Historical and Forecast Phenylketonuria (PKU) Drugs Market in North America (2020-2030)
8.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
8.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
8.3 Competition by Players/Suppliers
8.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
8.5 Key Countries Analysis
8.5.1 United States
8.5.2 Canada
Chapter 9 Historical and Forecast Phenylketonuria (PKU) Drugs Market in South America (2020-2030)
9.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
9.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
9.3 Competition by Players/Suppliers
9.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
9.5 Key Countries Analysis
Chapter 10 Historical and Forecast Phenylketonuria (PKU) Drugs Market in Asia & Pacific (2020-2030)
10.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
10.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
10.3 Competition by Players/Suppliers
10.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
10.5 Key Countries Analysis
10.5.1 China
10.5.2 India
10.5.3 Japan
10.5.4 South Korea
10.5.5 Southest Asia
10.5.6 Australia
Chapter 11 Historical and Forecast Phenylketonuria (PKU) Drugs Market in Europe (2020-2030)
11.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
11.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
11.3 Competition by Players/Suppliers
11.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
11.5 Key Countries Analysis
11.5.1 Germany
11.5.2 France
11.5.3 United Kingdom
11.5.4 Italy
11.5.5 Spain
11.5.6 Belgium
11.5.7 Netherlands
11.5.8 Austria
11.5.9 Poland
11.5.10 Russia
Chapter 12 Historical and Forecast Phenylketonuria (PKU) Drugs Market in MEA (2020-2030)
12.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
12.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
12.3 Competition by Players/Suppliers
12.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
12.5 Key Countries Analysis
Chapter 13 Summary For Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market (2020-2025)
13.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
13.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market by End Use
13.3 Competition by Players/Suppliers
13.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Chapter 14 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Forecast (2025-2030)
14.1 Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size Forecast
14.2 Phenylketonuria (PKU) Drugs Application Forecast
14.3 Competition by Players/Suppliers
14.4 Phenylketonuria (PKU) Drugs Type Forecast
Chapter 15 Analysis of Global Key Vendors
15.1 BioMarin Pharmaceutical
15.1.1 Company Profile
15.1.2 Main Business and Phenylketonuria (PKU) Drugs Information
15.1.3 SWOT Analysis of BioMarin Pharmaceutical
15.1.4 BioMarin Pharmaceutical Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.2 Cycle Pharmaceuticals
15.2.1 Company Profile
15.2.2 Main Business and Phenylketonuria (PKU) Drugs Information
15.2.3 SWOT Analysis of Cycle Pharmaceuticals
15.2.4 Cycle Pharmaceuticals Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.3 PTC Therapeutics
15.3.1 Company Profile
15.3.2 Main Business and Phenylketonuria (PKU) Drugs Information
15.3.3 SWOT Analysis of PTC Therapeutics
15.3.4 PTC Therapeutics Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
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Tables and Figures
Table Abbreviation and Acronyms
Table Research Scope of Phenylketonuria (PKU) Drugs Report
Table Data Sources of Phenylketonuria (PKU) Drugs Report
Table Major Assumptions of Phenylketonuria (PKU) Drugs Report
Figure Market Size Estimated Method
Figure Major Forecasting Factors
Figure Phenylketonuria (PKU) Drugs Picture
Table Phenylketonuria (PKU) Drugs Classification
Table Phenylketonuria (PKU) Drugs Applications
Table Drivers of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Restraints of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Opportunities of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Threats of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table COVID-19 Impact for Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Raw Materials Suppliers
Table Different Production Methods of Phenylketonuria (PKU) Drugs
Table Cost Structure Analysis of Phenylketonuria (PKU) Drugs
Table Key End Users
Table Latest News of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Merger and Acquisition
Table Planned/Future Project of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table Policy of Phenylketonuria (PKU) Drugs Market
Table 2020-2030 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 North America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 United States Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Canada Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 South America Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 Asia & Pacific Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 China Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 India Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Japan Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 South Korea Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Southeast Asia Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Australia Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 Europe Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 Germany Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 France Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 United Kingdom Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Italy Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Spain Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Belgium Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Netherlands Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Austria Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Poland Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Russia Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Table 2020-2030 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 MEA Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Region
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size Share by Region
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share by Application
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Vendors Revenue
Figure 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and Growth Rate
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Vendors Market Share
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share by Type
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Region
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size Share by Region
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Application
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share by Application
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Vendors Revenue
Figure 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size and Growth Rate
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Key Vendors Market Share
Table 2025-2030 Global Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Size by Type
Table 2025-2030 Phenylketonuria (PKU) Drugs Global Market Share by Type
Table BioMarin Pharmaceutical Information
Table SWOT Analysis of BioMarin Pharmaceutical
Table 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 BioMarin Pharmaceutical Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share
Table Cycle Pharmaceuticals Information
Table SWOT Analysis of Cycle Pharmaceuticals
Table 2020-2025 Cycle Pharmaceuticals Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Cycle Pharmaceuticals Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Cycle Pharmaceuticals Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share
Table PTC Therapeutics Information
Table SWOT Analysis of PTC Therapeutics
Table 2020-2025 PTC Therapeutics Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 PTC Therapeutics Phenylketonuria (PKU) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 PTC Therapeutics Phenylketonuria (PKU) Drugs Market Share
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| ※フェニルケトン尿症（PKU）は、遺伝性の代謝障害であり、体内でフェニルアラニンというアミノ酸を正常に代謝できないことが原因です。この障害は、フェニルアラニンが体内に蓄積し、脳や神経系に深刻な影響を及ぼす可能性があるため、早期発見と適切な治療が非常に重要です。具体的には、この疾患は常染色体劣性遺伝として遺伝し、フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）の欠損または機能不全により生じます。この酵素が正常に機能しないと、フェニルアラニンがチロシンに変換されず、フェニルアラニンの血中濃度が上昇します。この状態が続くと、知的障害や発達遅延、行動異常などの症状が現れます。 PKUの治療には、食事療法と薬物療法が含まれます。食事療法は、フェニルアラニンを含む食品を制限し、必要な栄養素を補充することが重要です。特に、肉や魚、卵、乳製品などの高タンパク質食品は避ける必要があります。代わりに、フェニルアラニンの量が少ない特別な食品を使用します。このような食事を続けることで、フェニルアラニンの血中濃度をコントロールし、症状を防ぐことができます。 近年では、PKUの治療に使用される特定の薬剤も増えてきました。これらの薬剤は、フェニルアラニンの代謝を改善したり、フェニルアラニンの排出を促進したりすることに寄与します。代表的な治療薬には、ブロチラセム（Breztri Aerclick）やテトラヒドロビオプテリン（BH4）が含まれます。BH4は、フェニルアラニン水酸化酵素の活性を補助する役割を持ち、この補助を受けることで正常に近い代謝を行うことができます。 また、最近では遺伝子治療も進展しており、PKUが引き起こす代謝の問題を根本的に解決する可能性を秘めています。遺伝子治療は、正常なPAH遺伝子を体内に導入することで、欠損している酵素を作らせることを目指しています。しかし、これらの技術はまだ研究段階であり、臨床試験などでの効果や安全性が評価されています。 PKUの管理には、定期的な血液検査が欠かせません。これにより、フェニルアラニンの血中濃度をモニタリングし、治療方針を調整することができます。治療へのアプローチは年齢や個々の病歴にもよりますが、特に子供の発達期には、厳密な食事管理が求められます。成人になっても治療は続ける必要がありますが、成人の患者では食事制限が緩和される場合もあります。 PKUの治療は、患者が健康な生活を送るためには非常に重要です。治療を続けることで、知的能力の維持や行動上の問題の予防が可能となります。また、家族によるサポートや医療専門家との連携が成功の鍵です。今後の研究により、より効果的で安全な治療法が開発されることが期待されています。これにより、PKUを持つ患者がより良い生活を送れるようになるでしょう。PKUに関する理解を深め、早期発見と適切な治療の重要性を広めることが、一層進む医療の向上につながると信じています。 |